【1】HER2阳性乳腺癌及胃癌新药，肿瘤新药Trastuzumab deruxtecan在博鳌乐城落地

2022年3月3日，第一三共（中国）与阿斯利康全球合作开发推广的靶向HER2的抗体偶联药物trastuzumab deruxtecan（Enhertu?，T-DXd，又称DS-8201）在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区落地，用于治疗既往接受化疗后的HER2阳性不可切除或复发性乳腺癌（仅限于标准治疗耐药或对标准治疗不耐受的患者使用）；既往化疗后出现疾病进展的HER2阳性晚期不可切除性或复发性胃癌。近日，T-DXd的第一位中国HER2阳性乳腺癌患者已顺利开展用药，这标志着T-DXd在国内的首次临床应用，为中国肿瘤患者带来治疗新希望。

【2】慢性移植物抗宿主病(cGVHD)儿科新药！艾伯维BTK抑制剂Imbruvica(伊布替尼)在美国进入审查!

2022年03月02日报道，艾伯维（AbbVie）近日宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了Imbruvica（中文商品名：亿珂，通用名：ibrutinib，伊布替尼）的补充新药申请（sNDA）：用于治疗既往接受一线或多线系统治疗失败、年龄≥1岁的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）儿童和青少年患者。此外，该公司还提交了Imbruvica口服混悬剂的新药申请（NDA），该制剂旨在为儿科患者提供一种替代给药选择。?

如果获得批准，这就是Imbruvica第一个儿科适应症。在美国，Imbruvica于2017年8月获得批准，成为第一个专门治疗cGVHD成人患者的药物，该药适用于：既往接受一线或多线系统治疗失败后的cGVHD成人患者。

【3】克罗恩病(CD)新药！艾伯维IL-23抑制剂Skyrizi新适应症审查期遭美国FDA延长3个月

2022年03月01日报道，艾伯维（AbbVie）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已延长了新型抗炎药IL-23抑制剂Skyrizi（risankizumab，150mg）一份补充生物制品许可申请（sBLA）的审查期。该sBLA寻求批准Skyrizi，用于治疗年龄≥16岁的中度至重度克罗恩病（CD）患者。

【4】多发性骨髓瘤(MM)新药！美国FDA授予三特异性T细胞激活疗法HPN217快速通道资格(FTD)

2022年03月02日报道，Harpoon Therapeutics是一家临床阶段的免疫治疗公司，致力于开发一类新型T细胞接合器，利用人体免疫系统的力量治疗癌症和其他疾病。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予HPN217快速通道资格（FTD）：这是一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的TriTAC，用于治疗既往至少接受过4种治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者。目前，评估HPN217治疗RRMM患者的一项1/2期临床试验正在进行中。

【5】慢性自发性荨麻疹(CSU)新药！Dupixent(达必妥?)3期临床：显著减少瘙痒&荨麻疹

2022年02月28日报道，赛诺菲（Sanofi）与合作伙伴再生元（Regeneron）近日在2022年美国过敏、哮喘和免疫学学会（AAAAI）年会上公布了抗炎药Dupixent（中文商品名：达必妥，通用名：度普利尤单抗，dupilumab）治疗中度至重度慢性自发性荨麻疹（CSU）3期随机双盲安慰剂对照LIBERTY-CUPID临床项目（NCT04180488）关键临床研究Study A的详细阳性结果。

数据显示，在先前没有接受过生物疗法治疗（biologic-naive，生物疗法初治）的中重度CSU患者中，治疗24周，与标准护理疗法抗组胺药（antihistamine）单独治疗相比，Dupixent+抗组胺药联合治疗方案显著减少了瘙痒和荨麻疹，将瘙痒和荨麻疹活动评分降低了近一倍。

【6】哮喘超重磅新药！安进/阿斯利康公布Tezspire新数据：进一步加强治疗广泛重症哮喘患者群体的疗效!

2022年02月28日报道，安进（Amgen）近日在2022年美国过敏、哮喘和免疫学学会（AAAAI）年会上公布了Tezspire（tezepelumab-ekko）治疗严重哮喘患者关键3期NAVIGATOR试验和2b期PATHWAY试验的汇总事后分析结果。数据显示，在严重哮喘的全部生物标志物亚组中，Tezspire治疗均显著降低了年化哮喘加重率（AAER）。这些发现支持了Tezspire作为一种首创（first-in-class）疗法治疗广泛重症哮喘患者的作用，无论其生物标志物水平如何。

【7】肌萎缩侧索硬化症(ALS)新药！AMX0035(PB-TURSO)在美国和欧盟进入审查：显著降低死亡风险!

2022年02月27日报道，Amylyx Pharma是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）和其他神经退行性疾病的新疗法。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理AMX0035（PB-TURSO）治疗ALS的营销授权申请（MAA）。EMA人用医药产品委员会（CHMP）已启动审查程序。 目前，AMX0035治疗ALS的新药申请（NDA）正在接受加拿大和美国的监管审查。美国方面，FDA已授予优先审查，根据《处方药申报者付费法案（PDUFA）》，完成NDA审查并做出决议的目标日期为2022年6月29日。

【8】儿童特应性皮炎(AD)新药！国家药监局批准赛诺菲生物药Dupixent(达必妥)：治疗≥6岁儿童!

2022年02月26日报道，近日，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准赛诺菲抗炎药Dupixent（中文商品名：达必妥?，通用名：dupilumab，度普利尤单抗）：用于治疗外用处方药控制不佳或不建议使用外用处方药的≥6岁至＜12岁儿童和成人中重度特应性皮炎（atopic dermatitis，AD）。此前，Dupixent分别于2020年6月、2021年9月获得批准：用于治疗成人、≥12岁及以上青少年中重度AD。Dupixent可与或不与外用皮质类固醇联合使用。 Dupixent（达必妥?）是目前特应性皮炎的一线创新治疗药物。随着这项儿童适应症的获批，Dupixent现在是中国唯一获批可用于治疗儿童（≥6岁）、青少年、成人中重度特应性皮炎的靶向生物制剂。

【9】偏头痛新药！欧盟CHMP推荐批准辉瑞CGRP受体拮抗剂rimegepant：用于急性治疗和预防性治疗!

2022年02月25日报道，Biohaven制药公司与辉瑞（Pfizer）近日联合宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布了一份积极审查意见，推荐批准rimegepant（75mg，口服崩解片）：（1）用于成人偏头痛（有或无先兆）急性治疗；（2）用于每月至少有4次偏头痛发作的成人发作性偏头痛（EM）的预防性治疗。 现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC）审查，后者通常会在2个月内做出最终审查决定。如果获得批准，rimegepant将成为欧盟第一个也是唯一一个可同时用于偏头痛急性治疗和预防性治疗的口服CGRP受体拮抗剂。在欧盟，rimegepant将以品牌名Vydura上市销售。

【10】尿路上皮癌(UC)新药！PARP抑制剂Zejula(尼拉帕利)维持治疗未能改善生存!

2022年02月25日报道，根据近日在2022年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO GU）上公布的多中心2期Meet-URO12试验（NCT03945084）结果，在接受一线化疗病情没有进展的晚期尿路上皮癌（UC，最常见的膀胱癌类型）患者中，与最佳支持护理（BSC）相比，Zejula（中文商品名：则乐，通用名：niraparib，尼拉帕利）与BSC联合治疗并没有改善临床结局。该试验由意大利都灵大学与Tesaro公司（葛兰素史克旗下肿瘤学公司）合作赞助，葛兰素史克（GSK）提供Zejula。

【11】肥厚型心肌病(HCM)新药！新一代心肌肌球蛋白抑制剂aficamten(CK-274)进入3期临床，箕星药业引进中国

2022年02月25日报道，箕星药业合作伙伴Cytokinetics公司近日宣布，3期SEQUOIA-HCM试验已启动患者入组。这是一项随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心临床试验，将在接受背景药物治疗的有症状梗阻性肥厚型心肌病（oHCM；NYHA III-IV级）患者中开展，评估aficamten（CK-3773274，CK-274）的疗效和安全性。

【12】特发性肺纤维化(IPF)新药！勃林格殷格翰口服PDE4B抑制剂BI 1015550获美国FDA授予突破性药物资格

2022年02月25日报道，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予在研新药BI 1015550突破性药物资格（BTD）：用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。 BTD是FDA的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于治疗严重或威及生命的疾病、并且有初步临床证据表明与现有治疗药物相比在临床重要终点方面有显著改善的新药。 BI 1015550是一种口服磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂，具有抗纤维化和抗炎作用。BI 1015550有潜力同时解决肺纤维化（一种对肺功能产生负面影响的肺组织不可逆疤痕）以及与进行性纤维化间质性肺疾病（ILD）相关的炎症。

【13】心衰(HFrEF)新药！新型心肌肌球蛋白激活剂omecamtiv mecarbil在美国进入审查，箕星药业引进中国

2022年02月24日报道，箕星药业合作伙伴Cytokinetics公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理omecamtiv mecarbil的新药申请（NDA）：用于治疗射血分数降低的心力衰竭（HFrEF）。FDA将对NDA进行标准审查，根据《处方药申报者付费法案（PDUFA）》，决议目标日期为2022年11月30日。FDA还表示，目前不打算召开咨询委员会会议讨论该申请。 omecamtiv mecarbil是一种新型、选择性、小分子心肌肌球蛋白激活剂，旨在直接靶向心脏的收缩机制。2021年12月20日，箕星药业与Cytokinetics达成一项独家许可合作协议，将omecamtiv mecarbil引进中国。

【14】乳腺癌新药！礼来与Veru达成3期临床合作：评估雄激素受体靶向激动剂enobosarm与CDK4/6抑制剂组合疗法

2022年02月24日报道，Veru Inc是一家专注于肿瘤学的生物制药公司。近日，该公司宣布，已与礼来（Eli Lilly）订了一份临床试验合作和供应协议，目的是开展3期ENABLAR-2临床试验，评估enobosarm联合礼来Verzenio（abemaciclib）二线治疗AR+ER+HER2-转移性乳腺癌。该试验预计将于2022年第一季度启动。

【15】C型尼曼-匹克病(NPC)新药：首创热休克反应诱导剂Miplyffa(arimoclomol)在美国和欧盟遭遇监管挫折

2022年02月23日报道，丹麦生物制药公司Orphazyme A/S近日宣布了候选药物Miplyffa（arimoclomol）在欧盟监管审查的最新情况。该公司表示，虽然2022年2月17日召开的事后专家组会议的积极反馈让Orphazyme感到鼓舞，但欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）今天通知Orphazyme：对arimoclomol的营销授权申请（MAA）给予了消极趋势投票。趋势投票表明，CHMP目前的方向是，在2022年3月底召开会议时不会批准arimoclomol。Orphazyme认为，在下个月进行正式投票之前，CHMP的这一立场不太可能改变。

【16】湿性AMD新药！新型抗体生物聚合物偶联药物(ABC)KSI-301 2/3期临床：59%的患者实现5个月给药一次

2022年02月24日报道，Kodiak Sciences公司近日公布了2/3期临床试验的顶线结果。这是一项随机、双盲、阳性药物对照试验，在先前没有接受过治疗（treatment-naive，初治）的新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD，又称wet-AMD）患者中开展，正在评估新型抗体生物聚合物偶联药物KSI-301的疗效、持久性、安全性。 KSI-301是一种长效抗血管内皮生长因子（VEGF）疗法，基于Kodiak抗体生物聚合物偶联药物（ABC）平台开发，将VEGF抗体偶联到高度疏水的磷脂胆碱多聚物上，从而极大的延长VEGF抗体在玻璃体内的半衰期，从而比现有药物更长久地维持眼部组织中有效的药物水平。

【17】炎症性肠病(IBD)新药！真实世界数据显示：Entyvio维持治疗从静脉制剂改为皮下制剂安全，不影响疗效

2022年02月24日报道，根据近日在欧洲克罗恩病和结肠炎组织（ECCO）炎症性肠病（ECCO-IBD）第17届大会上公布的真实世界数据：将患者从Entyvio（安吉优，通用名：vedolizumab，维得利珠单抗）静脉(IV)注射制剂转为皮下(SC)注射制剂，用于炎症性肠病（IBD）的维持治疗是安全的，不会影响临床结果。Entyvio是武田制药（Takeda）开发一款肠道选择性抗炎药物，已被批准用于治疗2种常见的IBD：溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）。

【18】前列腺癌新药物，重组腺病毒介导的PTEN有望开发治疗前列腺癌新药物

2022年02月24日报道，近日，四川大学研究者在Molecular Therapy Nucleic Acids杂志上发表了题为“rAAV-delivered PTEN therapeutics for prostate cancer”的文章，该研究揭示了PTEN在抑制PCa进展中的作用，其次，研究者利用转基因小鼠模型和异种移植模型探讨了基于重组腺病毒(rAAV)的体内基因传递的治疗效果。本研究结果为rAAV基因治疗前列腺癌的临床应用提供了重要依据。

【19】精神病学新药！激越急性治疗十年重大进展：BXCL501(右美托咪定舌下膜剂) 3期临床疗效显著

2022年02月23日报道，BioXcel Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于利用人工智能方法开发神经科学和免疫肿瘤学领域的变革性药物。近日，该公司宣布，评估BXCL501（右美托咪定舌下膜剂）用于急性治疗双相情感障碍相关激越（agitation）的关键3期SERENITY II试验的结果，已在线发表于《美国医学会杂志》（JAMA）。详见：Effect of Sublingual Dexmedetomidine vs Placebo on Acute Agitation Associated With Bipolar Disorder: A Randomized Clinical Trial。

【20】罕见肉瘤(PEComa)首个新药！Fyarro(西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒)在美国上市，亿腾景昂引进中国

2022年02月23日报道，Aadi Bioscience是一家专注于开发创新疗法针对mTOR通路基因发生改变的癌症进行精准治疗的生物制药公司。近日，该公司宣布，在美国市场推出Fyarro（西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒，nab-sirolimus，ABI-009）静脉注射剂，用于治疗局部晚期不可切除性或转移性恶性血管周围上皮样细胞瘤（malignant，PEComa）成人患者。

【21】膀胱癌新药！荣昌生物ADC新药维迪西妥单抗又一新适应症获得临床试验默示许可

2022年02月22日报道，荣昌生物制药（烟台）股份有限公司（荣昌生物-B，09995.HK）宣布：注射用维迪西妥单抗（爱地希?）联合特瑞普利单抗注射液（拓益?）治疗围手术期肌层浸润性膀胱癌（MIBC）的新药临床研究申请，获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可。

【22】糖尿病肾病新药！欧盟批准拜耳首创药物Kerendia(finerenone，非奈利酮)，在中国已进入审查

2022年02月22日报道，拜耳（Bayer）近日在其2022年度医药媒体日上披露，欧盟委员会（EC）已批准Kerendia（finerenone，非奈利酮，10mg或20mg）：用于成人患者治疗与2型糖尿病（T2D）相关的慢性肾脏病（CKD，3期和4期伴蛋白尿）。

【23】重度抑郁症(MDD)新药！艾伯维在美国提交Vraylar(卡比米嗪)新适应症申请：辅助治疗MDD疗效显著

2022年02月22日报道，艾伯维（AbbVie）近日宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了Vraylar（cariprazine，卡比米嗪）的补充新药申请（NDA）：作为辅助疗法，用于治疗正在接受抗抑郁治疗的重度抑郁症（MDD）患者。如果获得批准，这将是Vraylar的第四个适应症。

【24】肾细胞癌(RCC)靶向新药！口服下一代VEGF-TKI?Fotivda里程碑5年随访数据：疗效击败Nexavar(多吉美)

2022年02月22日报道，AVEO Oncology公司近日在2022年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO GU）上公布了靶向抗癌药Fotivda（tivozanib）治疗晚期肾细胞癌（RCC）3期TIVO-3研究新的长期（5年随访）无进展生存期（PFS）数据。里程碑5年随访数据显示，在3线和4线RCC患者中，与拜耳靶向抗癌药Nexavar（多吉美，通用名：sorafenib，索拉非尼）相比，接受Fotivda治疗的患者获得长期疾病无进展生存（PFS）的可能性高出5倍。此外，长期数据继续显示Fotivda的持久疾病控制和总生存期（OS）的积极趋势。

【25】经典霍奇金淋巴瘤(cHL)新药！CD30靶向药Adcetris(安适利)联合化疗：一线治疗显著延长生存期

2022年02月22日报道，西雅图基因（Seagen）近日公布了3期ECHELON-1研究（NCT0112490）的数据，结果显示：接受抗体偶联药物（ADC）Adcetris（安适利，通用名：brentuximab vedotin，注射用维布妥昔单抗）联合化疗治疗的晚期经典霍奇金淋巴瘤（cHL）患者，总生存期（OS）有统计学意义的显著改善（p=0.009）。

【26】斑块型银屑病外用新药！Almirall在欧洲推出Wynzora(钙泊三醇/二丙酸倍他米松)乳膏剂

2022年02月22日报道，Almirall是总部位于西班牙的一家专注于皮肤健康的全球医药公司。近日，该公司宣布，在首批欧洲国家（西班牙、德国、英国）推出Wynzora乳膏（钙泊三醇和二丙酸倍他米松，CAL/BDP，w/w，0.005%/0.064%）：该药作为每日一次的外用疗法，用于≥18岁成人治疗轻度至中度斑块型银屑病，包括头皮部位。用药方面，Wynzora涂抹于患处，每天一次，持续8周，每周不超过100克。当斑块型银屑病得到控制时，患者应停止治疗。

【27】前列腺癌新药！口服GnRH受体拮抗剂relugolix在黑人男性患者群体中疗效优于亮丙瑞林

2022年02月21日报道，根据近日在2022年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO GU）上发布的一项研究结果，在患有晚期前列腺癌的黑人男性患者中，relugolix（瑞格列克）治疗有效且耐受性良好。relugolix（瑞格列克）是一种口服促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂。

【28】尿路上皮癌(UC)新药！“免疫+靶向”Keytruda+Lenvima组合一线疗效并不优于Keytruda单药治疗

2022年02月21日报道，根据近日在2022年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO GU）上发布的一项研究结果，在局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）患者中，与Keytruda（可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗）单药治疗相比，Keytruda与Lenvima（乐卫玛，通用名：lenvatinib，乐伐替尼）联合治疗并不能提高无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。

【29】糖尿病肾病新药「非奈利酮」在欧盟获批，用于治疗2型糖尿病相关的慢性肾病成人患者

2022年2月21日，拜耳宣布欧盟委员会已经批准非甾体选择性盐皮质激素受体拮抗剂非奈利酮（finerenone，Kerendia?）10mg和20mg的上市申请，用于治疗与2型糖尿病相关的慢性肾病（3 和 4 期并伴有白蛋白尿）成人患者。

【30】细菌性阴道病(BV)和滴虫病新药！美国FDA批准Solosec(塞克硝唑颗粒剂)：单次口服，治疗≥12岁患者

2022年02月20日报道，鲁宾制药（Lupin Pharma）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Solosec（secnidazole，塞克硝唑，2g口服颗粒）的补充新药申请（sNDA），扩大其应用：（1）用于12岁及以上女性患者，治疗细菌性阴道病（bacterial vaginosis，BV）；（2）用于12岁及以上所有患者，治疗滴虫病（trichomoniasis）。Solosec易于使用，一次口服包含完整疗程。

【31】肾细胞癌(RCC)新药！现实世界数据(RWD)证实：诺华Votrient(培唑帕尼)对转移性RCC患者安全有效

2022年02月20日报道，根据近日在2022年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO GU）上发布的一项研究结果，现实世界数据（RWD）证实诺华抗癌药Votrient（维全特，pazopanib，培唑帕尼）对转移性肾细胞癌（RCC）患者安全有效。

【32】前列腺癌新药！二肽基肽酶抑制剂talabostat联合Keytruda在腺癌表型晚期难治性mCRPC疗效令人鼓舞

2022年02月20日报道，根据近日在2022年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO GU）上发布的一项研究结果，BXCL701（talabostat）与抗PD-1疗法Keytruda（可瑞达，pembrolizumab，帕博利珠单抗）联合治疗方案在腺癌表型的晚期难治性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者中显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性。

【33】转移性激素敏感型前列腺癌(mHSPC)新药！拜耳Nubeqa(达罗他胺)3期临床成功：显著延长总生存期(OS)

2022年02月19日报道，拜耳（Bayer）近日在2022年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO GU）上公布了口服新一代雄激素受体抑制剂（ARi）Nubeqa（诺倍戈?，通用名：darolutamide，达罗他胺）治疗转移性激素敏感型前列腺癌（mHSPC）3期ARASENS试验的结果。相关数据同步发表于国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志（NEJM）》，详见：Darolutamide and Survival in metastatic, Hormone-Sensitive Prostate Cancer。根据该研究数据，拜耳计划向世界各地监管机构提交Nubeqa针对mHSPC适应症的上市申请。

【34】溃疡性结肠炎(UC)新药！强生IL-23抑制剂Tremfya(古塞库单抗)2b期研究成功

2022年02月19日报道，强生（JNJ）旗下杨森制药近日在2022年第17届欧洲克罗恩病和结肠炎组织（ECCO）大会上公布了Tremfya（特诺雅，通用名：guselkumab，古塞库单抗）治疗溃疡性结肠炎（UC）2b期QUASAR诱导研究的结果。主要终点数据显示，在先前对常规疗法和/或选定的先进疗法应答不足或不耐受的中度至重度活动性UC成人患者中，治疗第12周，与安慰剂组相比，Tremfya治疗组有显著更高比例的患者达到临床反应（静脉[IV]Tremfya 200mg：61.4%[n=62/101]；IV Tremfya 400mg：60.7%[n=65/107]；安慰剂组：27.6%[n=29/105]）。

【35】呼吸道合胞病毒(RSV)创新药！阿斯利康/赛诺菲nirsevimab在欧盟进入审查：单次注射，长达5个月持久保护

2022年02月18日报道，-阿斯利康（AstraZeneca）与赛诺菲（Sanofi）近日联合宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理nirsevimab的营销授权申请（MAA）并将通过加速审批程序进行审查：作为单剂量，用于所有婴儿，在第一个呼吸道合胞病毒（RSV）季节预防下呼吸道感染（LRTI）。nirsevimab由阿斯利康与赛诺菲合作开发。

【36】慢性自发性荨麻疹(CSU)新药！赛诺菲/再生元Dupixent 3期临床失败：对奥玛利珠单抗难治性CSU患者无效

2022年02月18日报道，赛诺菲（Sanofi）与合作伙伴再生元（Regeneron）近日对抗炎药Dupixent（中文商品名：达必妥，通用名：度普利尤单抗，dupilumab）治疗慢性自发性荨麻疹（CSU）3期项目进行了更新。 在公告中，双方表示，根据预先指定的中期分析，评估Dupixent治疗奥玛利珠单抗（omalizumab）难治性CSU患者的一项3期试验（CUPID STUDY B），因被判定无效而将停止。虽然观察到瘙痒和荨麻疹的减少有积极的数值趋势，但中期分析结果显示主要终点没有统计学意义。

【37】肾上腺脊髓神经病(AMN)新药！美国FDA授予PXL065(氘稳定的R-吡格列酮)快速通道资格(FTD)

2022年02月17日报道，Poxel SA公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予PXL065（氘修饰的R-吡格列酮）快速通道资格（FTD）：用于治疗肾上腺脊髓神经病（adrenomyeloneuropathy，AMN）患者。AMN是X-连锁肾上腺脑白质营养不良（ALD）的最常见类型。

【38】HIV新药！吉利德Biktarvy(必妥维?)在初治HIV-1成人中治疗5年显示高疗效持久病毒抑制，已在中国上市

2022年02月17日报道，吉利德科学（Gilead Sciences）近日在2022年第29届逆转录病毒和机会感染会议（CRIO 2022）上公布了三合一复方新药Biktarvy（中文商品名：必妥维?，通用名：比克恩丙诺片，比克替拉韦50mg/恩曲他滨200mg/丙酚替诺福韦25mg，BIC/FTC/TAF）2项随机、双盲、阳性药物对照3期研究（研究1489和研究1490）开放标签扩展部分（OLE）的累积5年结果。这2项研究在先前未接受HIV药物治疗的（初治）HIV-1成人感染者中开展，将Biktarvy与含多替拉韦（dolutegravir，DTG）方案进行了对比。

在中国，Biktarvy（必妥维?）于2018年10月获得香港批准，于2019年8月获得大陆批准。必妥维?在中国适用于作为完整方案治疗人类免疫缺陷病毒1型（HIV-1）感染的成人，且患者目前和既往无对整合酶抑制剂类药物、恩曲他滨或替诺福韦产生病毒耐药性的证据。

【39】梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)创新药！mavacamten 3期临床成功，刚获中国“突破性治疗药物”认证

2022年02月17日报道，百时美施贵宝（BMS）近日公布了3期VALOR-HCM研究（NCT04349072）的阳性顶线结果。?

mavacamten由MyoKardia公司（现为百时美施贵宝全资子公司）研发，2020年8月，联拓生物获得许可授权，在大中华区、泰国、新加坡对mavacamten进行开发和商业化。2020年10月，百时美施贵宝以131亿美元现金将MyoKardia收购。 目前，mavacamten的上市申请正在接受美欧监管机构的审查：用于治疗有症状梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。如果获得批准，mavacamten将成为第一个治疗oHCM的心肌肌球蛋白抑制剂。此前，美国FDA已授予了mavacamten治疗oHCM的“突破性疗法认定（BTD）”。 值得一提的是，就在最近，联拓生物宣布：中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）授予mavacamten“突破性治疗药物”认证，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。

【40】幼儿特应性皮炎(AD)新药！赛诺菲/再生元Dupixent(达必妥)获美国FDA优先审查：治疗6个月-5岁儿童

2022年02月17日报道，赛诺菲（Sanofi）与合作伙伴再生元（Regeneron）近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理抗炎药Dupixent（中文商品名：达必妥，通用名：度普利尤单抗，dupilumab）的补充生物制品许可申请（sBLA），并将进行优先审查：将Dupixent作为一种附加维持疗法，用于治疗6个月-5岁、接受外用处方疗法治疗病情控制不足或这些疗法不可取的中度至重度特应性皮炎（AD）儿童患者。FDA已指定该sBLA的目标行动日期为2022年6月9日。

【41】溃疡性结肠炎(UC)新药！百时美口服S1P受体调节剂Zeposia：长期治疗具有持续疗效和良好安全性

2022年02月17日报道，百时美施贵宝（BMS）近日在欧洲克罗恩病和结肠炎组织（ECCO）第17届大会上公布了True North开放标签扩展研究（OLE，NCT02531126）的中期结果，该研究正在评估抗炎药Zeposia（ozanimod）治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）患者的长期疗效和安全性。研究结果显示，达到临床缓解、临床反应、内镜改善、无皮质类固醇缓解的患者比例一直维持至第142周。研究中没有出现新的安全信号。

【42】重度抑郁症(MDD)新药！Sage/渤健zuranolone联用标准抗抑郁药物启动治疗：服药3天，迅速缓解抑郁症状

2022年02月16日报道，Sage Therapeutics与渤健（Biogen）近日联合宣布，评估抗抑郁药zuranolone（SAGE-217/BIIB125）联合开放标签标准护理抗抑郁药（ADT）启动治疗重度抑郁症（MDD）患者的双盲安慰剂对照3期CORAL研究（217-MDD-305）达到了试验目标：在第3天和2周治疗期内，抑郁症状迅速且在统计学上显著减轻，达到了主要和关键次要终点。

【43】10年来首个系统性红斑狼疮(SLE)新药！欧盟批准阿斯利康Saphnelo：首个I型干扰素受体抗体

2022年02月16日报道，阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，单抗药物Saphnelo（anifrolumab）已在欧盟获得批准：作为一种附加疗法，用于治疗尽管接受标准治疗但仍有中度至重度、活动性、自身抗体阳性、系统性红斑狼疮（SLE）成人患者。在美国，Saphnelo于2021年8月获得批准，用于治疗正在接受标准治疗的中度至重度SLE成人患者。

【44】梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)创新药！联拓生物mavacamten获国家药监局“突破性治疗药物”认证

2022年02月16日报道，联拓生物（LianBio）近日宣布，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已授予mavacamten“突破性治疗药物”认证，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。目前，中国估计约有110万至280万肥厚型心肌病患者，除有限的症状缓解治疗方法外，尚无有效药物治疗选择。在全球3期临床试验中，mavacamten显示出改变oHCM患者病程和恢复心脏功能的潜力。目前，联拓生物正在中国oHCM患者中开展3期注册研究。

【45】RET融合阳性非小细胞肺癌和RET突变甲状腺癌新药！基石药业普拉替尼新药上市申请在中国台湾获受理?

2月17日，港股创新药企基石药业（02616.HK）宣布，选择性RET抑制剂普拉替尼用于治疗转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）、RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）以及放射性碘难治（如放射性碘适用）的RET融合阳性的晚期或转移性甲状腺癌（TC）的新药上市申请已在中国台湾获受理。

【46】镰状细胞病(SCD)创新药！欧盟批准Oxbryta：第一个直接抑制镰状血红蛋白(HbS)聚合的药物

2022年02月16报道，Global Blood Therapeutics（GBT）公司近日，欧盟委员会（EC）已批准Oxbryta（voxelotor）：作为单药疗法或与羟基脲联合用药，用于治疗12岁及以上镰状细胞病（SCD）患者的溶血性贫血。